Traitement de la mucoviscidose : nouveaux résultats encourageants pour le miglustat

Le miglustat est une molécule actuellement en cours d'essai clinique de phase 2 par des patients atteints de mucoviscidose (1). Son potentiel pour traiter cette maladie a été découvert en 2006 grâce aux travaux de l'équipe de Frédéric Becq de l'Institut de physiologie et biologie cellulaires (CNRS/Université de Poitiers), financés par les associations Vaincre la Mucoviscidose, MucoVie66, La Pierre Le Bigaut et ABCF2. Dans de nouveaux travaux, publiés le 1er août 2009 dans American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology, les chercheurs montrent que le traitement quotidien et à long terme de cellules humaines mucoviscidosiques par de faibles doses de miglustat corrige les principales anomalies pathologiques. Ils ont ainsi de grands espoirs que le miglustat se révèle efficace chez les patients et devienne la première molécule pouvant traiter la maladie et non ses symptômes.

Approfondir cet article sur le site du CNRS ...

Author: Rédaction