Ataxie de Friedreich : une thérapie génique efficace chez l’animal

L'équipe d'Hélène Puccio, directrice de recherche Inserm à l'IGBMC (Inserm / CNRS / Université de Strasbourg), en collaboration avec celle de Patrick Aubourg (Inserm et Professeur de Neuropédiatrie à l'hôpital Bicêtre-Paris Sud) a démontré chez la souris, l'efficacité d'une thérapie génique sur l'atteinte cardiaque associée à l'ataxie de Friedreich, une maladie neurodégénérative rare héréditaire. Le transfert d'une copie normale du gène déficient dans la maladie, via un vecteur viral, a permis de guérir complètement et très rapidement le cœur malade des souris traitées. Ces résultats sont publiés le 06 Avril 2014 dans la revue

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Author: Redaction